기존 표적항암제를 여러 차례 사용한 뒤에도 암이 진행된 위장관기질종양 환자에게 새로운 치료 선택지가 마련됐다. 치료를 거듭할수록 사용할 수 있는 약물이 제한되는 희귀암의 특성상 후속 치료제의 국내 허가는 환자와 의료진에게 의미 있는 변화가 될 것으로 기대된다.
식품의약품안전처는 지난 16일 위장관기질종양 치료에 사용하는 희귀의약품 '퀸락정 50밀리그램'을 허가했다고 밝혔다. 퀸락정의 주성분은 리프레티닙으로, 암세포의 성장과 증식에 관여하는 티로신 키나아제의 작용을 억제하는 경구용 표적항암제다.
허가 대상은 이전에 이매티닙을 포함해 3종 이상의 키나아제 억제제로 치료받은 경험이 있는 성인 진행성 위장관기질종양 환자다. 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 대상으로 지정해 심사를 진행했다.
위장관기질종양은 위와 장 등 소화기관 벽에서 발생하는 종양으로, 일반적인 위암이나 대장암과는 발생 조직과 생물학적 특성이 다르다. 위장관 벽의 간질세포 또는 관련 전구세포에서 기원하는 것으로 알려져 있으며, 일부 환자에서는 KIT 또는 PDGFRA 유전자 변이가 종양의 성장과 관련된다.
위장관기질종양의 치료에서는 수술과 표적항암제가 중요한 역할을 한다. 국소적으로 발생해 완전 절제가 가능한 경우 수술을 고려할 수 있지만, 종양이 다른 장기로 전이되거나 절제가 어려운 상태에서는 약물치료가 필요하다.
그동안 진행성 위장관기질종양에서는 이매티닙을 비롯한 여러 티로신 키나아제 억제제가 치료에 활용돼 왔다. 그러나 장기간 치료를 받는 과정에서 종양세포에 추가적인 유전자 변이가 발생하고, 기존 약물에 대한 내성이 나타날 수 있다는 점이 치료의 어려움으로 지적돼 왔다.
특히 여러 종류의 표적치료제를 사용한 이후에도 질환이 진행되는 환자에서는 치료 선택지가 제한적이다. 이번에 국내 허가된 리프레티닙은 이러한 환자군을 대상으로 개발된 약물이라는 점에서 의미가 있다.
리프레티닙의 임상적 효과는 국제 다기관 3상 임상시험인 INVICTUS 연구를 통해 평가됐다.
해당 연구에는 기존 표적치료를 받은 진행성 위장관기질종양 환자 129명이 무작위 배정됐다. 이 가운데 85명은 리프레티닙을, 44명은 위약을 배정받았다. 연구 결과 리프레티닙 투여군의 무진행생존기간 중앙값은 6.3개월로, 위약군의 1.0개월보다 길었다. 질병 진행 또는 사망 위험에 대한 위험비는 0.15로 나타났다.
무진행생존기간은 암이 악화되지 않고 유지되는 기간을 의미한다. 따라서 이러한 결과는 리프레티닙이 기존 치료에 실패한 일부 환자에서 질병 진행을 지연시키는 데 도움이 될 수 있음을 보여준다.
다만 모든 환자에서 같은 치료 효과가 나타나는 것은 아니다. 암의 유전자 변이 유형과 이전 치료 이력, 전신 상태 등에 따라 반응이 달라질 수 있어 전문의의 종합적인 판단이 필요하다.
안전성 관리 역시 중요하다. 임상시험에서는 피로와 고혈압, 혈액검사상 리파아제 증가 등의 이상반응이 보고됐다. 치료 중에는 환자의 상태에 따라 혈압과 혈액검사 수치, 기타 부작용을 확인하고 필요한 경우 용량 조절이나 치료 중단 여부를 검토해야 한다.
이번 국내 허가는 기존 항암치료 이후 선택지가 제한됐던 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제공한다는 점에서 긍정적이다. 다만 의약품 허가가 곧바로 건강보험 급여 적용을 의미하는 것은 아니다. 실제 처방 가능 여부와 환자 부담 비용은 국내 공급 상황과 건강보험 적용 여부 등을 별도로 확인해야 한다.
제약·바이오 업계에서는 희귀암 치료제의 허가 확대가 정밀의료 발전과도 연결된다는 평가가 나온다. 종양의 분자생물학적 특성을 분석하고 이에 맞는 표적치료 전략을 적용하는 방식이 발전하면서 기존 치료에 반응하지 않는 환자를 위한 후속 치료제 개발도 중요해지고 있다.
위장관기질종양은 환자 수가 상대적으로 적지만 장기간 추적관찰과 단계적인 약물치료가 필요한 질환이다. 따라서 새로운 치료제의 도입은 단순히 의약품 선택지가 늘어나는 것을 넘어 치료의 연속성을 확보하는 데 의미가 있다.
이번 퀸락정 허가를 계기로 국내 진행성 위장관기질종양 환자의 치료 접근성이 어떻게 달라질지, 실제 진료 현장에서 어떤 효과와 안전성 결과가 축적될지 주목된다.
출처: 식품의약품안전처, 2026년 10월 16일 보도자료 및 The Lancet Oncology, INVICTUS 3상 임상시험, DOI: 10.1016/S1470-2045(20)30168-6
