기존 치료제로 충분한 효과를 얻지 못했던 희귀 간질환 환자들에게 새로운 치료 선택지가 마련됐다. 식품의약품안전처가 원발성 담즙성 담관염 치료에 사용하는 희귀의약품 리브델지캡슐의 국내 사용을 허가하면서 치료제 선택의 폭이 넓어질 것으로 기대된다.
식품의약품안전처는 지난 10월 20일 길리어드사이언스의 리브델지캡슐을 허가했다고 밝혔다. 주성분은 셀라델파리신이수화물로, 기존 표준치료제인 우르소데옥시콜산에 충분히 반응하지 않거나 약물에 대한 내약성이 없는 성인 환자를 대상으로 한다.
원발성 담즙성 담관염은 간 내부의 작은 담관이 만성적으로 손상되는 자가면역성 간질환이다. 담즙이 원활하게 배출되지 못하면서 간에 축적되고, 장기간 진행되면 간섬유화와 간경변증 등으로 이어질 수 있다. 중년 여성에게 상대적으로 많이 발생하는 것으로 알려져 있다.
초기에는 특별한 증상이 나타나지 않는 경우도 있지만 피로감과 피부 가려움증이 대표적인 증상으로 꼽힌다. 질환이 진행하면 황달이나 지방 흡수 장애 등이 동반될 수 있다. 일부 환자는 정기 건강검진에서 간수치 이상이 발견된 뒤 추가 검사를 통해 진단받기도 한다.
현재 주요 치료제로 사용되는 우르소데옥시콜산은 담즙 흐름을 개선하고 질환 진행 위험을 낮추는 데 도움을 준다. 그러나 모든 환자가 충분한 치료 반응을 보이는 것은 아니다. 치료 후에도 알칼리성 인산분해효소 등 간 관련 검사 수치가 높게 유지되는 환자에게는 추가적인 치료 전략이 필요하다.
이번에 허가된 셀라델파리신은 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체 델타에 작용하는 약물이다. 담즙산 대사와 관련된 경로에 영향을 미쳐 담즙 정체를 완화하고 간 손상과 연관된 생화학적 지표를 개선하는 것을 목표로 한다.
미국 식품의약국이 공개한 임상시험 자료에 따르면 원발성 담즙성 담관염 환자 193명을 대상으로 진행한 무작위 배정 임상시험에서 12개월 후 생화학적 치료 반응을 보인 비율은 셀라델파리신 투여군 62%, 위약군 20%였다. 가려움증이 심했던 일부 환자에서도 증상 개선이 관찰됐다.
다만 이러한 결과를 간경변증이나 간부전 예방 효과가 최종적으로 입증됐다는 의미로 받아들여서는 안 된다. 미국에서는 혈액검사 지표를 근거로 가속승인이 이뤄졌으며, 장기적인 임상적 이득을 확인하기 위한 추가 연구가 필요하다.
약물의 안전성 역시 중요한 고려사항이다. 임상시험에서는 두통과 복통, 메스꺼움, 복부팽만, 어지러움 등이 보고됐다. 특히 비대상성 간경변증 환자에게는 사용이 권장되지 않아 치료 전 간 기능과 기존 질환 상태에 대한 평가가 필요하다.
이번 국내 허가는 기존 치료에 한계가 있었던 환자에게 의미 있는 변화다. 다만 의약품 허가와 건강보험 급여 적용은 별개의 절차인 만큼 실제 치료 접근성은 공급과 급여 여부 등을 함께 살펴봐야 한다.
희귀 간질환 치료가 발전하면서 진단 이후 장기간 이어지는 관리의 중요성도 커지고 있다. 정기적인 간 기능 검사와 증상 평가를 통해 치료 반응을 확인하고, 환자 상태에 따라 적절한 치료 전략을 조정하는 것이 핵심이다.
출처
식품의약품안전처, 원발성 담즙성 담관염 치료 희귀의약품 허가, 2026년 10월 20일
미국 식품의약국 FDA, Drug Trials Snapshots: LIVDELZI
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=50424
https://www.fda.gov/drugs/drug-trials-snapshots/drug-trials-snapshots-livdelzi
