제1형 당뇨병, 줄기세포 유래 이식으로 인슐린 기능 회복

제1형 당뇨병은 면역계 이상으로 인해 췌장의 인슐린 분비 세포(베타세포)가 파괴되면서 발생하는 만성질환이다. 인슐린이 부족해 혈당 조절이 불가능해지고, 이를 보완하기 위해 평생 외부 인슐린 주사가 필요하다. 하지만 최근 캐나다 토론토대학교 연구진이 주도한 임상시험에서, 줄기세포 유래 베타세포 이식으로 인슐린 기능을 회복한 사례가 보고돼 학계의 주목을 받고 있다.

이번 임상은 《뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(The New England Journal of Medicine)》에 발표된 연구로, ‘지미슬레셀(zimislecel)’이라는 이름의 이식제를 통해 제1형 당뇨병 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시했다. 연구진은 북미 및 유럽의 임상센터에서 14명의 성인 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 1년간 관찰한 결과를 분석했다. 참가자들은 모두 반복적인 심각한 저혈당을 경험했으며, 치료 전 최소 3개월간 연속 혈당 측정기를 사용한 이력이 있다.

지미슬레셀은 기증자가 아닌, 배아줄기세포에서 유래한 완전 분화된 이식용 췌도세포로 구성된다. 연구에 참여한 환자들은 중력 주입 방식으로 간문맥에 지미슬레셀을 1회 투여받았고, 스테로이드를 배제한 면역억제 요법이 병행됐다.

치료 효과는 놀라웠다. 전량을 투여받은 12명의 환자 모두가 치료 후 HbA1c 수치를 7% 이하로 유지했고, 하루 중 70~180mg/dL의 정상 혈당 범위에서의 체류 시간이 70% 이상으로 늘었다. 특히 이 중 10명은 외부 인슐린 주사를 완전히 중단했으며, 나머지 두 명도 인슐린 필요량이 현저히 감소했다.

다만 안전성 측면에서는 일부 우려도 존재한다. 3명의 참가자에게서는 심각한 중성구 감소증이 나타났고, 2명의 사망 사례가 발생했다. 한 명은 프로토콜 외 스테로이드 사용 후 진균성 수막염이 발생해 사망했고, 다른 한 명은 기존 신경 인지질환의 악화로 인한 사망이었다.

그럼에도 연구진은 단일 투여만으로 이식세포가 기능을 발휘하고, 생리학적 혈당 조절이 가능하다는 점에서 이번 연구의 의의를 강조했다. 특히 기존의 장기 또는 췌도 기증 기반 이식은 수급이 제한적이고 반복적 이식이 필요한 한계가 있는 반면, 지미슬레셀은 대량 생산 가능한 세포 치료제로 주목받고 있다.

이번 임상은 아직 소규모 개방형 시험이라는 한계가 있지만, 향후 더 큰 규모의 무작위 대조 연구와 장기 추적 관찰을 통해 임상적 유효성과 안전성이 입증될 경우, 제1형 당뇨병 치료의 패러다임 전환을 가져올 수 있을 것으로 기대된다. 현재 후속 임상이 진행 중이다.