파브리병 치료제 LA-GLA, 국내 첫 환자 투여 성공… 글로벌 임상 본격화

희귀 난치 유전질환인 파브리병 치료 분야에서 국내 제약사들이 의미 있는 전진을 이뤄냈다. GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 효소대체요법 신약 ‘LA-GLA(코드명 GC1134A/HM15421)’가 국내에서 첫 환자 투여를 완료하고 본격적인 글로벌 임상에 돌입한 것이다.

양사는 15일, LA-GLA의 국내 1/2상 임상시험 첫 환자에게 피하 투여가 성공적으로 이뤄졌다고 밝혔다. 이번 임상은 한국을 포함해 미국과 아르헨티나 등 3개국 10개 의료기관에서 다국가로 진행되며, 치료제의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 및 유효성을 평가한다. 국내에서는 양산 부산대병원과 세브란스병원이 참여했다.

파브리병은 리소좀 내 당지질 분해 효소인 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍돼 다양한 장기에 당지질이 축적되며 염증과 조직 손상을 유발하는 유전성 희귀 질환이다. 신장, 심장, 신경계에 광범위한 영향을 주며, 치료받지 않으면 생존율에도 영향을 줄 수 있다.

기존 치료는 2주에 한 번 정맥주사를 통해 효소를 보충하는 ‘1세대 효소대체요법(ERT)’에 의존해 왔으나, 투약 주기의 번거로움과 병원 방문 부담, 주요 장기 증상 억제의 한계 등으로 미충족 수요가 컸다.

이에 비해 LA-GLA는 월 1회 피하주사 방식으로 환자의 치료 편의성을 획기적으로 개선한 지속형 치료제로 주목받고 있다. 기존 정맥주사 방식 대비 간편하면서도, 신장 기능 및 말초신경 병증 등에 대한 개선 효과가 비임상 단계에서 입증됐다. 이 같은 가능성을 인정받아 LA-GLA는 미국 FDA와 국내 식약처로부터 각각 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.

이번 글로벌 임상의 첫 투여는 신촌 세브란스병원에서 이뤄졌으며, 임상을 이끄는 홍그루 교수는 “많은 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것”이라며 기대감을 전했다. GC녹십자 신수경 의학본부장은 “MPSIIIA 등 리소좀 질환 임상 경험을 바탕으로 LA-GLA 개발에 최선을 다하겠다”고 밝혔고, 한미약품 이문희 GM임상팀장 역시 “지속형 기술 기반의 혁신 치료제로서 의미 있는 성과를 기대한다”고 덧붙였다.

LA-GLA는 기존 치료의 한계를 넘어서는 새로운 옵션으로, 글로벌 희귀질환 치료 시장에서도 주목받는 후보물질로 자리 잡고 있다. 국내 제약사의 기술력과 희귀질환 치료 영역에서의 기여가 세계 무대에서도 성과로 이어질지 이목이 집중된다.