스텔스 바이오테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 다시 한 번 바스 증후군 치료제 재승인을 신청했다. 회사 측은 지난 5월 FDA가 거절 사유로 제시했던 안전성과 제조 관련 자료를 보완해 제출했으며, 승인 후 임상적 효과를 최종적으로 입증하기 위한 사후 임상시험 계획까지 포함해 보냈다고 밝혔다.
FDA는 이번 재신청에 대해 통상 6개월의 심사 기간을 안내했지만, 스텔스 측은 ‘클래스 1’로 분류해 심사 기간을 2개월로 단축해 달라고 요청한 상태다. 회사는 FDA가 희귀질환 치료제에 대해 표방하는 신속 심사 기조에 맞춰 조속한 결정을 내려줄 것을 촉구했다.
스텔스의 치료제 ‘엘라미프레타이드(Elamipretide)’는 근육 기능을 강화해 바스 증후군의 진행을 늦추는 것을 목표로 한다. 바스 증후군은 유전적 대사 이상으로 인해 심장과 골격근이 약화되며, 발병 아동 대부분이 5세 이전에 사망하는 치명적 희귀질환이다. 미국 내 환자 수는 약 150명에 불과하지만, 생존율과 삶의 질 개선을 위해 치료제 개발 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.
스텔스는 과거 12명의 환자를 대상으로 한 임상시험에서 다리 근력과 보행능력 개선을 확인했다. 환자들은 모두 만 12세 이상 소년들로, 걷기 속도와 같은 기능적 지표에서 유의미한 개선이 관찰됐다는 평가를 받았다. 그러나 FDA 내부 심사관들은 통계적 유효성이 뚜렷하지 않다며 의문을 제기했고, 지난 5월 최종적으로 승인 불가 결정을 내린 바 있다.
