소아 급성 전골수성 백혈병, 화학요법 최소화 치료로 생존율 획기적 개선

소아와 청소년에서 발생하는 급성 전골수성 백혈병 치료에 있어, 기존의 강도 높은 항암화학요법을 크게 줄이면서도 매우 높은 생존율을 달성할 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 미국 국립보건원 산하 국립암연구소의 지원으로 진행된 이번 임상시험은 소아 급성 전골수성 백혈병 환자에서 올트랜스 레티노산과 비소 삼산화물 병합요법의 효과와 안전성을 평가했다 .

 

급성 전골수성 백혈병은 소아 급성 골수성 백혈병의 약 5~10%를 차지하는 비교적 드문 질환이지만, 출혈 위험이 높고 치료 초기에 합병증이 발생할 수 있어 관리가 까다로운 것으로 알려져 있다. 과거에는 안트라사이클린 계열 항암제를 포함한 집중 화학요법이 표준 치료였으나, 장기적으로 심장 손상과 같은 부작용 위험이 문제로 지적돼 왔다.

 

이번 연구는 소아암 공동연구그룹이 주도한 다기관 3상 임상시험으로, 새롭게 진단된 1세부터 22세까지의 표준위험군 및 고위험군 환자 154명이 참여했다. 연구진은 경구 올트랜스 레티노산과 정맥 투여 비소 삼산화물을 기본 치료로 사용했고, 백혈구 수치가 높은 고위험군 환자에게만 최소 용량의 항암제 이다루비신을 제한적으로 병합했다.

 

연구 결과, 표준위험군 환자의 2년 전체 생존율은 99%, 고위험군은 100%에 달했다. 질병 악화나 재발, 사망 없이 지내는 기간을 의미하는 2년 무사건 생존율 역시 각각 98%와 96%로 매우 높게 나타났다. 특히 표준위험군 환자들은 기존의 전통적인 항암화학요법 없이도 우수한 치료 성과를 보였다.

 

부작용 발생률도 비교적 낮았다. 전체 환자 중 10% 미만에서 중증 부작용이 보고됐으며, 이는 대부분 치료 초기 단계에서 발생했다. 고혈당, 간 기능 이상, 출혈 등이 관찰됐지만 관리 가능한 수준이었다. 연구진은 치료 기간이 기존 2년 이상에서 약 9개월로 단축됐다는 점도 환자와 가족의 부담을 줄이는 중요한 변화라고 설명했다.

 

연구에 참여한 소아종양 전문의들은 이번 치료 전략이 효과뿐 아니라 삶의 질 측면에서도 의미가 크다고 평가했다. 장기적인 심장 독성 위험을 줄이면서도 높은 완치 가능성을 제시했다는 점에서, 소아 급성 전골수성 백혈병 치료의 새로운 기준이 될 수 있다는 것이다.

 

다만 연구진은 장기 추적 관찰을 통해 성장과 발달, 장기 부작용 여부를 지속적으로 평가할 필요가 있다고 강조했다. 현재는 비소 삼산화물의 경구 제형 개발도 진행 중으로, 향후 치료 접근성이 더 개선될 가능성도 제기되고 있다.