희귀 심장질환 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제로 허가받은 화이자의 타파미디스 계열 약물이 가격 논란에 휩싸였다. ‘빈다켈(Vyndaqel)’과 ‘빈다맥스(Vyndamax)’는 지난 2019년 FDA 승인을 받은 이후 ATTR-CM 환자 치료의 핵심 옵션으로 자리잡았지만, 연간 22만5천 달러(한화 약 2억9천만 원)에 달하는 가격은 여전히 높은 장벽으로 지적되고 있다.
최근 미국 JAMA Cardiology에 게재된 연구는 이 같은 문제를 수치로 보여줬다. 오리건 보건과학대학에서 빈다켈을 처방받은 환자 50명을 조사한 결과, 14%가 아예 약을 시작하지 못했다. 그중 일부는 본인 부담금을 감당하지 못했고, 일부는 보조금 신청을 거부하거나 치료 전 사망했다. 실제 약을 받은 환자 43명 중 28명은 재단이나 화이자의 지원을 통해 무료로 약을 공급받았다. 그러나 재단의 자금은 언제든 소진될 수 있어 장기적 해결책이 되기 어렵다.
환자 부담금은 월평균 약 1,900달러에 달했으며, 특히 메디케어 환자들은 ‘도넛홀’ 제도로 인해 지원 사각지대에 놓였다. 연구진은 “고령 환자 다수가 다른 재정적 의무를 안고 있어 고가 약제를 장기간 유지하기 어렵다”고 지적했다.
화이자는 모든 환자가 경제적 여건에 상관없이 치료에 접근할 수 있어야 한다는 입장을 밝혔지만, 전문가들은 여전히 가격 책정의 정당성을 문제 삼고 있다. ATTR-CM 환자가 미국 내 10만 명에 달한다는 화이자의 추정과 달리, 실제 유병률은 이보다 더 높을 수 있어 ‘희귀질환 약가 프리미엄’을 적용할 근거가 약하다는 것이다.
