아스트라제네카가 자사의 보체 C5 억제제 울토미리스(Ultomiris)로 희귀 자가면역질환인 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 임상 3상에서 주요 목표를 달성했다. 이번 성과는 최근 전신성 중증근무력증(gMG) 적응증 FDA 승인을 획득한 데 이어 또 한 번 치료 영역 확장을 입증하는 결과로 주목된다.
회사의 발표에 따르면, 항-AQP4 항체 양성 NMOSD 환자를 대상으로 한 ‘CHAMPION-NMOSD’ 연구에서 울토미리스는 위약 대비 재발 위험을 유의하게 낮췄다. 특히 공개연구 단계에서 투여받은 환자 58명은 중앙값 73주간 치료를 받는 동안 단 한 건의 재발도 보고되지 않았다. 이는 임상적·통계적으로 모두 의미 있는 결과라는 설명이다.
앞서 2019년 솔리리스(Soliris)가 PREVENT 연구를 통해 최초로 FDA 승인을 받은 이후, NMOSD 치료제 시장은 점차 확대돼 왔다. 당시 솔리리스 투여군의 98%가 48주 동안 재발을 경험하지 않은 반면, 위약군은 63%에 불과했다. 솔리리스와 울토미리스는 모두 C5 단백질을 억제하는 기전을 공유하지만, 솔리리스가 2주마다 정맥 투여가 필요한 것과 달리 울토미리스는 8주 간격으로 투여가 가능해 환자 편의성과 치료 효율성을 크게 개선했다는 점에서 차별화된다.
NMOSD는 중추신경계에 영향을 미치는 희귀 자가면역질환으로, 예측하기 어려운 재발로 인해 시력 상실이나 마비 등 심각한 후유증을 초래할 수 있다. 전체 환자의 약 75%가 항-AQP4 항체 양성으로 알려져 있으며, 미국 내 환자 규모는 약 4,500명으로 추산된다.
