아이오니스, 유전성 혈관부종 신약 ‘던제라’ FDA 승인 획득

미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 개발한 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 ‘던제라(Dawnzera, 성분명 도니다롤센)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다. 이번 승인은 성인과 12세 이상 청소년에서 발생하는 HAE 발작을 예방하는 적응증으로, 던제라는 올해 들어 해당 질환 치료제로 허가받은 세 번째 신약이 됐다.

던제라의 가격은 1회 투여 기준 5만7,462달러로 책정됐다. 회사 측은 “효과와 데이터, 근거에 기반한 가격”이라며 “기존 HAE 치료제들과 유사한 수준이어서 보험사와 지불자들의 수용성이 높을 것”이라고 설명했다.

HAE는 전 세계적으로 약 5만 명당 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환으로, 팔과 다리, 얼굴, 위장관, 기도 등에 심각한 부종 발작이 반복적으로 나타난다. 발작은 수일간 지속될 수 있으며, 특히 기도를 침범할 경우 생명을 위협할 수 있다. 희귀질환임에도 불구하고 현재 HAE 분야에는 다수의 치료제 경쟁이 치열하다. 올해만 해도 칼비스타 파마슈티컬스의 엑터리(Ekterly), CSL 베링의 앤뎀브리(Andembry)가 승인받았고, 유전자 편집 기반 치료제도 후기 임상 단계에 들어섰다.

치열한 경쟁 속에서 아이오니스는 던제라가 새로운 표준으로 자리잡을 수 있다고 자신한다. 기존 치료제들은 발작 빈도를 줄여주지만 완전히 차단하지는 못하는 한계가 있다. 아이오니스가 올해 환자들을 대상으로 실시한 설문조사에서도 상당수가 아직 최적의 예방 치료제를 찾지 못했다고 답했다. 아이오니스 브렛 모니아(Brett Monia) CEO는 “환자들이 더 나은 효과, 편의성, 내약성을 원한다”며 “던제라는 이러한 요구를 충족할 수 있는 첫 번째 치료제”라고 강조했다.

던제라는 HAE 치료제 중 최초로 RNA를 표적으로 하는 약물이다. 발작 유발 단백질인 프리칼리크레인(prekallikrein) 수치를 낮추는 방식으로 작용한다. 지난해 뉴잉글랜드저널오브메디신에 발표된 3상 연구 결과에 따르면, 4주 간격 투여군에서 월별 발작 빈도가 위약 대비 평균 81% 감소했다. 격월 투여군에서도 55% 감소가 확인됐다. 특히 기존 예방 치료제에서 던제로 전환한 환자군에서 발작 빈도가 추가로 감소했고, 참가자의 84%가 던제라를 선호한다고 응답해 환자 만족도 역시 높았다.

다만 이상반응도 보고됐다. 주사 부위 반응, 상기도 감염, 복부 불편감 등이 가장 흔했고, 드물지만 아나필락시스를 포함한 중증 과민반응 사례도 있었다. 그러나 두 건 모두 신속히 회복됐으며, 회사는 임상 현장 사용에 큰 제약은 없을 것으로 보고 있다.

아이오니스는 던제라를 자체적으로 판매하는 두 번째 약물로 삼았다. 회사는 RNA 기반 ‘안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)’ 치료제 분야의 선구자로, 그동안은 파트너사와 공동개발·판매 전략을 주로 취해왔다. 그러나 2020년 모니아 CEO 취임 이후 전략을 바꿔 자사 제품 상업화에 직접 나서고 있다. 실제로 첫 독자 출시 제품인 가족성 카일로미크로네미아 증후군 치료제 트린골자(Tryngolza)에 이어, 던제라로 상업적 자립 기반을 확대하게 됐다.

모니아 CEO는 “처음에는 항공모함을 돌리는 것과 같은 도전일 거라 생각했지만, 회사의 과학자들과 직원 모두가 준비되어 있었다”며 자신감을 내비쳤다. 앞으로 아이오니스는 여러 후기 임상 파이프라인을 바탕으로 RNA 치료제 분야에서 입지를 더욱 강화할 계획이다.