알나일람, 희귀질환 신약 매출 기대치 압도…시가총액 500억 달러 돌파

미국 바이오기업 알나일람(Alnylam Pharmaceuticals)이 희귀질환 치료제 ‘암부트라(Amvuttra)’로 기대 이상의 성과를 거두며 시장 가치를 새롭게 끌어올렸다. 회사는 지난 2분기 암부트라 매출이 4억9,200만 달러를 기록했다고 발표했는데, 이는 월가 예상치였던 3억5,000만 달러를 크게 웃도는 수준이다. 이 가운데 약 1억5,000만 달러는 올해 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 새롭게 승인을 받은 ATTR 심근병증 환자에서 발생했다. 분기 말 기준 암부트라 치료를 받고 있는 환자는 약 1,400명으로 집계됐다.

알나일람은 이번 호실적을 기반으로 2025년 매출 전망치를 기존 16억17억3,000만 달러에서 21억8,000만22억8,000만 달러로 상향 조정했다. 자사의 또 다른 ATTR 치료제 ‘온파트로(Onpattro)’ 매출까지 합산하면 연간 총매출은 26억5,000만~28억 달러에 달할 것으로 전망된다. 발표 직후 알나일람의 주가는 15% 이상 급등하며 시가총액이 500억 달러를 돌파했다.

암부트라는 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)이라는 희귀질환을 겨냥한 주사제 치료제로, 2022년 처음 다발신경병증(polyneuropathy) 적응증으로 허가를 받았다. 그러나 ATTR 심근병증은 진행성 심부전과 입원, 사망으로 이어질 수 있는 더 치명적인 형태로, 환자 수 역시 더 많아 시장 확대의 핵심 관문으로 여겨졌다. 이번 적응증 확장은 알나일람에게 전략적 전환점이 된 셈이다.

현재 시장에서는 화이자의 ‘타파미디스(tafamidis)’와 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma)의 ‘애트루비(Attruby)’가 경쟁 중이다. 두 약물 모두 경구제로 복용 편의성이 높다는 장점이 있다. 반면 알나일람의 암부트라는 연 4회 주사로 투여 간격이 길어 순응도가 높을 수 있다는 차별성을 내세운다. 가격은 연간 47만6,000달러로 경쟁약물 대비 높은 수준이지만, 회사 측은 보험 적용 확대와 성과 기반 지불(pay-for-performance) 모델을 통해 점진적으로 순매출 단가를 낮출 계획이다.

일각에서는 초기 매출 호조가 기존 약물에 반응하지 못한 중증 환자군에서의 교체 수요 때문일 수 있다는 지적도 나왔다. 그러나 이본 그린스트리트(Yvonne Greenstreet) CEO는 “새롭게 진단된 환자에서도 광범위한 처방이 이뤄지고 있다”며 초기 반짝 효과가 아닌 장기적 성장세라고 강조했다. 최고사업책임자 톨가 탕굴러(Tolga Tanguler) 역시 “상업보험과 메디케어 모두 신규 환자 진입을 허용하는 정책을 채택하고 있으며, 점차 1차 치료제로 자리잡고 있다”고 설명했다.

애널리스트들의 전망도 긍정적이다. 스티펠(Stifel)의 폴 마테이스 애널리스트는 “이번 매출 가이던스 상향도 여전히 보수적으로 보인다”며 암부트라의 연간 최대 매출 잠재치를 기존 70억 달러에서 90억 달러로 상향 조정했다. 이는 희귀질환 치료제 중에서도 손꼽히는 블록버스터로 성장할 가능성을 시사한다.

알나일람은 창사 이래 꾸준히 높은 기업가치를 인정받았지만, 지속적인 흑자를 내지 못하며 재무적 불안이 제기돼왔다. 이번 성과는 암부트라가 회사 수익구조를 본격적으로 안정화시킬 ‘게임 체인저’로 자리매김할 수 있음을 보여준다. ATTR 치료 시장의 판도가 재편되는 가운데, 암부트라가 화이자와 브릿지바이오의 아성을 무너뜨릴 수 있을지 업계의 관심이 집중되고 있다.